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02/09/2021
Editing genetico: proteine ​​umane sfruttate per farmaci molecolari a RNA e terapie geniche
Silvia Pedrazzini Silvia Pedrazzini

In uno studio pubblicato ad agosto, un team di  ricercatori ha dimostrato che il sistema chiamato SEND , realizzato con componenti presenti nel corpo umano,  può essere sfruttato per produrre farmaci molecolari a RNA e per l'editing genetico; SEND è pronto per il test sugli animali.


I ricercatori del McGovern Institute for Brain Research del MIT, dell'Howard Hughes Medical Institute, del Broad Institute del MIT e di Harvard hanno sviluppato un nuovo modo per somministrare terapie molecolari RNA alle cellule.
Lo studio è stato  pubblicato su Science ed il team  di ricerca descrive  il sistema da loro realizzato chiamandolo  SEND (S elective E ndogenous e N capsidation for cellular D elivery) che sfrutta le molecole prodotte dalle cellule umane; tale sistema può essere programmato per incapsulare e fornire diversi carichi di RNA . 
Dallo studio si evince che "SEND sfrutta le proteine ​​naturali nel corpo che formano particelle simili a virus che legano l'RNA e può provocare una risposta immunitaria inferiore rispetto ad altri approcci di consegna. La nuova piattaforma di somministrazione funziona in modo efficiente nei modelli cellulari e, con un ulteriore sviluppo, potrebbe aprire una nuova classe di metodi di somministrazione per un'ampia gamma di farmaci molecolari e per fornire terapie geniche e di modifica alle cellule".
Successivamente, il team di ricercatori afferma che  testerà SEND sugli animali e progetterà ulteriormente lo stesso sistema per consegnare il carico di RNA  ad una varietà di tessuti e cellule. 
Feng Zhang autore senior dello studio,  membro principale dell'istituto presso il Broad Institute, ricercatore presso il McGovern Institute e il professore di neuroscienze, afferma" Continueremo a sondare la naturale diversità di questi sistemi nel corpo umano per identificare altri componenti che possono essere aggiunti alla piattaforma SEND. Siamo entusiasti di continuare a portare avanti questo approccio. La consapevolezza che possiamo utilizzare il PEG10, e molto probabilmente altre proteine per progettare un percorso di consegna nel corpo umano per confezionare e fornire nuovo RNA e altre potenziali terapie, è un concetto davvero potente".

 


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